O medicamento aprovado pela FDA mais caro do mundo tem um preço multimilionário – National

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou a primeira terapia genética para hemofilia B no país na terça-feira – uma droga chamada hemgenix que tem um tratamento exclusivo para o distúrbio de coagulação do sangue.

Ao fazer isso, a agência trouxe ao mercado o medicamento mais caro já comercializado.

A US$ 3,5 milhões por dose, a Hemgenix se autodenomina como o remédio mais caro do mundomas a farmacêutica CSL Behring diz que este medicamento inovador acabará por reduzir os custos de saúde porque os pacientes precisarão de menos tratamentos.

“Estamos confiantes de que este prêmio gerará economias significativas para todo o sistema de saúde e reduzirá significativamente o ônus econômico da hemofilia B”, disse a empresa, de acordo com Reuters.

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A hemofilia compromete a capacidade de uma pessoa de prevenir o sangramento e exige que os pacientes recebam infusões intravenosas freqüentes e caras de fator IX, uma proteína que ajuda na coagulação do sangue. Pequenos cortes ou contusões podem ser fatais e, se não forem tratados, a condição pode causar sangramento que se infiltra nas articulações e órgãos internos, incluindo o cérebro. A hemofilia afeta principalmente os homens e é causada por uma mutação genética.

A hemofilia B é a forma menos comum da doença, representando cerca de 15% das pessoas com a doença, de acordo com o FDA. Cerca de uma em 40.000 pessoas são afetadas.

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Como a maioria das drogas nos Estados Unidos, a maior parte do custo do novo tratamento será paga pelas seguradoras – não pelos pacientes – incluindo planos privados e programas governamentais.

A FDA disse que aprovou o Hemgenix com base em dois pequenos estudos. Um deles mostrou uma queda de 54% nos problemas hemorrágicos ao longo de um ano e um aumento nos níveis de fator IX nos pacientes. A Bloomberg relatou que o Hemgenix demonstrou liberar 94% dos pacientes de transfusões caras e demoradas para controlar a doença.

O Hemgenix funciona entregando um gene para a proteína de coagulação ao fígado, onde o próprio paciente pode produzi-la.

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Após décadas de pesquisa, as terapias genéticas começaram a reformular o tratamento de cânceres e doenças hereditárias raras com medicamentos capazes de alterar ou corrigir mutações incorporadas no código genético das pessoas. Hemgenix é o primeiro tratamento desse tipo para hemofilia nos Estados Unidos, e vários outros fabricantes de medicamentos estão trabalhando em terapias genéticas para a forma mais comum da doença, a hemofilia A.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso significativo no desenvolvimento de terapias inovadoras”, disse o Dr. Peter Marks da FDA.

A agência não disse por quanto tempo o tratamento funciona. Mas CSL Behring disse que os pacientes podem se beneficiar – em termos de redução do sangramento e aumento da coagulação – por anos.

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No início deste ano, os reguladores europeus aprovaram uma terapia genética semelhante para a hemofilia A. Este medicamento, da farmacêutica BioMarin, é ainda em análise na FDA.

A FDA já tem duas terapias genéticas aprovadas nos Estados Unidos, Zynteglo e Skysona, da farmacêutica Bluebird Bio. A Reuters relata que o preço do Zynteglo é de US$ 2,8 milhões e o preço do Skysona é de US$ 3 milhões.

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Seus endossos foram recebidos pelas preocupações dos investidores sobre os preços altos. As ações da empresa de biotecnologia subiram 8% desde que o primeiro tratamento foi aprovado em agosto.

— Com arquivos da Associated Press

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